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hu-Fah小鼠

 NPG-Fah小鼠是维通达公司研发的另一个可调控肝损伤小鼠品系,是用CRISPR-Cas基因编辑技术在NPG小鼠敲除Fah基因获得的。延胡索酸乙酰乙酸水解酶(fumarylacetoacetate hydrolase,Fah)基因缺失,会导致肝细胞中酪氨酸的毒性代谢产物的积累,从而引起肝脏广泛而持续的损伤,若无外源药物或饮食的控制,肝细胞会逐渐全部坏死,这就给人源肝细胞完全重建小鼠肝脏提供了机会。Fah缺失的小鼠可以通过日常给予NTBC药物而维持正常生存,在需要肝损伤时通过撤除药物。因此,NPG-Fah敲除小鼠是一种可调控的肝损伤模型;同时该小鼠拥有高度免疫缺NPG小鼠的背景,支持人源肝细胞移植以及肝脏和造血/免疫系统的共同重建。



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